Ensayarán molécula en personas down para mejorar rendimiento cognitivo
El Instituto Hospital del Mar de Investigaciones Médicas (IMIM-Hospital del Mar) de Barcelona llevará a cabo un ensayo clínico con 45 personas con síndrome de down que evaluará si una nueva molécula puede servir para mejorar el rendimiento cognitivo de las personas con esta alteración cromosómica.
Esta fase de la investigación se llevará a cabo tras haber probado la molécula en 68 individuos sanos voluntarios y haber constatado que es "absolutamente segura", dijo el doctor e investigador del IMIM Rafael de la Torre, que coordina el programa europeo en cuyo marco se lleva a cabo la investigación.
Se trata del programa Improving Cogniticon in Down syndrome (ICOD) de la Unión Europea, en el que participan varios organismos, entre ellos el hospital La Princesa de Madrid.
Para el estudio, el IMIM recopilará a 45 personas con síndrome de down con edades comprendidas entre 18 y 35 años, dijo el doctor, que también subrayó las "reticencias de las personas con síndrome de down y sus familias a participar en ensayos clínicos".
La empresa francesa Aelis Farma, que también forma parte del programa ICOD, desarrolló la molécula que se probará, que es AF02017 y cuya función consistirá en mejorar la memoria de trabajo, que es la que regula muchas de las actividades del día a día y que en las personas con síndrome de down está muy afectada.
Nueva molécula
"La molécula, la primera de su tipo, actúa imitando un mecanismo de defensa natural del cerebro para contrarrestar la actividad de este receptor", dijo el doctor y agregó que "el síndrome de down es incurable, pero podemos mejorar la calidad de vida de las personas que lo tienen".
En los años 40, "la esperanza de vida de una persona con síndrome de down era de cinco años y ahora en el primer mundo supera los 60, gracias a la investigación", comentó el doctor, que cifró en 800.000 las personas del primer mundo con este síndrome y en unos cinco millones en todo el mundo.
"Tras el estudio con personas normotípicas ahora entraremos en la próxima fase del estudio con personas down, y en el plazo de un mes esperamos poder observar si hay cambios en su capacidad cognitiva", contó De la Torre.
Tras esta fase, se llevará a cabo un estudio multicéntrico a nivel europeo cuya duración será de seis meses y en el que participarán unos 150 voluntarios para valorar la eficacia del medicamento.
El proyecto cuenta con una subvención de seis millones de euros de la Unión Europea que, según el doctor, "es la primera vez que invierte en un desarrollo clínico para las personas con síndrome de down", lo que se decidió llevar a cabo "tras constatar la eficacia del fármaco" .
"Tenemos muchas expectativas de que el fármaco funcione" y "pensamos que puede también influir en el desarrollo de otras enfermedades que afectan al desarrollo cognitivo como el autismo o el TDH", añadió.
Los aspectos éticos de este tipo de estudios "nos importan muchísimo", dijo, por lo que hemos elaborado "varios productos como videos" dirigidos a las personas con síndrome de down para que "sepan en qué consiste".
La mejora que se busca es en la memoria de trabajo.